Genetska Terapija

Genska terapija za hemofiliju B odobrena od strane Američke agencije za hranu i lijekove (FDA).

Prva genska terapija za lijek za hemofiliju B koju je odobrila FDA
Američka agencija za hranu i lijekove (FDA) odobrila je etranacogene dezaparvovec-drlb (HEMGENIX), prvu jednokratnu gensku terapiju za odgovarajuće odrasle osobe s hemofilijom B. Terapija je odobrena za liječenje odraslih osoba s hemofilijom B koji trenutno koriste faktor IX profilaktičku terapiju, ili imate trenutno ili povijesno krvarenje opasno po život, ili imate ponovljene ozbiljne epizode spontanog krvarenja.
Etranacogene dezaparvovec-drlb , omogućava odraslim osobama s hemofilijom B liječenim genskom terapijom da proizvode vlastiti faktor IX, koji može smanjiti rizik od krvarenja i smanjiti ili eliminirati potrebu za profilaktičkim liječenjem. U tekućem kliničkom ispitivanju, liječenje je smanjilo stopu godišnjih krvarenja i 94 posto pacijenata (51 od 54) prekinulo je profilaksu faktorom IX i ostalo bez profilakse. Najčešći neželjeni efekti (incidencija ≥5%) bili su povišenje enzima jetre, glavobolja, povišeni nivoi određenog enzima u krvi, simptomi slični gripu, reakcije povezane sa infuzijom, umor, mučnina i loše osećanje.
Da biste pročitali saopštenje za štampu FDA, kliknite ovdje.

Institute for clinical and economic review –
Institu za kliničko i ekonomsko vještačenje –

ICER objavljuje izvješće o dokazima o genskim terapijama za hemofiliju A i B
— Trajanje koristi s genskim terapijama i rizici za rijetke nuspojave ostaju velika neizvjesnost —

— Referentne vrijednosti poštenih cijena sugeriraju gornje granice za cijenu valoktokogena roxaparvoveca od približno 1,9 milijuna dolara i za etranacogene dezaparvovec od približno 2,9 milijuna dolara —

— Na virtualnom javnom sastanku 18. studenog, ICER-ov neovisni odbor za procjenu pregledat će dokaze, saslušati daljnja svjedočanstva dionika i razmotriti komparativnu kliničku učinkovitost ovih tretmana, druge potencijalne dobrobiti i dugoročnu vrijednost za novac —

BOSTON, 2. studenoga 2022. – Institut za kliničku i ekonomsku reviziju ( ICER ) danas je objavio svoje revidirano izvješće o dokazima u kojem se procjenjuje komparativna klinička učinkovitost i vrijednost etranacogene dezaparvovec (CSL Behring) za hemofiliju B. ICER je također ažurirao prethodnu procjenu hemofilije A na valoktokogen roxaparvovec (Roctavian™, BioMarin).

“Hemofilija je ozbiljna, doživotna bolest, koja dovodi do boli i invaliditeta kao rezultat ponavljanih krvarenja u zglobove i mišiće, i može ograničiti mogućnosti obrazovanja, zapošljavanja i rekreacije”, rekao je David Rind, MD, ICER-ov glavni medicinski službenik. „Profilaksa nadomjestkom faktora je opterećujuća i ne postiže normalno zgrušavanje, iako je za pacijente s hemofilijom A emicizumab smanjio opterećenje i poboljšao ishode. Nove genske terapije mogu rezultirati time da uspješno liječeni pacijenti izgledaju ‘izliječeni’ barem neko vrijeme. Tijekom tog razdoblja ove će genske terapije eliminirati potrebu za skupim profilaktičkim liječenjem. Međutim, trajanje ovog ‘liječenja’ i sigurnost terapije ostaju važne neizvjesnosti. Barem s valoctocogene roxaparvovec, pacijenti će na kraju opet trebati profilaksu.”

Ovo Izvješće o dokazima bit će pregledano na virtualnom javnom sastanku CTAF-a ( CTAF ) 18. studenog 2022. CTAF je jedno od tri ICER-ova neovisna povjerenstva za procjenu dokaza koje se sastoji od stručnjaka za medicinske dokaze, kliničara iz prakse, metodologa i voditelja angažmana pacijenata i zagovaranje.

Registrirajte se ovdje kako biste gledali prijenos uživo virtualnog sastanka.

Nacrt ovog izvješća prethodno je bio otvoren za četverotjedno razdoblje javnog komentiranja . Ažurirano izvješće o dokazima i pitanja za glasanje odražavaju promjene učinjene na temelju komentara dobivenih od grupa pacijenata, kliničara, proizvođača lijekova i drugih dionika. Detaljne odgovore na javne komentare možete pronaći ovdje .

Ključni klinički nalazi

Bolesnici liječeni etranacogene dezaparvovecom imali su 80% smanjenje liječenih krvarenja zglobova i slično smanjenje drugih krvarenja u usporedbi s njihovim stopama krvarenja na faktorskoj profilaksi prije genske terapije. Međutim, još uvijek postoji znatna neizvjesnost o trajanju koristi i riziku od neuobičajenih štetnih učinaka etranakogena dezaparvoveka. Zaključujemo da postoji umjerena sigurnost male ili značajne zdravstvene koristi s visokom sigurnošću barem male neto zdravstvene koristi (B+) za etranacogene dezaparvovec u usporedbi s profilaksom faktorom IX.

Ne postoje izravni dokazi koji uspoređuju valoktokogen roxaparvovec s emicizumabom. Neizravni dokazi upućuju na to da je kratkoročno smanjenje stopa krvarenja s valoktokogenom roxaparvovec u usporedbi s faktorskom profilaksom barem jednako veliko kao ono primijećeno s emicizumabom u usporedbi s faktorskom profilaksom, ali je trajanje koristi jasno ograničeno i postoji neizvjesnost o neuobičajenim štetama. Stoga zaključujemo da postoji niska sigurnost o neto dobrobiti za zdravlje (I) za valoktokogen roxaparvovec u usporedbi s emicizumabom. Uz ta ista razmatranja i veće opterećenje i manju učinkovitost profilakse faktora VIII, zaključujemo da postoji umjerena sigurnost usporedive, male,

Ključni nalazi isplativosti

Modeliranje troškovne učinkovitosti za ove genske terapije pokazuje zdravstvene dobitke i potencijal za značajne kompenzacije troškova zbog eliminacije potrebe za vrlo skupim profilaktičkim liječenjem. Međutim, ICER je ranije primijetio etičke i praktične nedoumicekoji se odnosi na uzimanje u obzir svih potencijalnih kompenzacija troškova tijekom životnog razdoblja pri izračunu referentne vrijednosti zdravstvene koristi (HBPB) za potencijalno kurativno liječenje. U slučaju ove dvije genske terapije, više od 99% tradicionalne “vrijednosti” troškovne učinkovitosti generirano je kompenzacijom troškova eliminacije profilaktičkog tretmana za koji se općenito smatra da je preskup da bi bio isplativ. Stoga smo za izračun HBPB-a za ove genske terapije primijenili našu alternativnu metodologiju troškovne učinkovitosti koja dijeli uštede od kompenzacije troškova između tvrtke za znanost o životu i zdravstvenog sustava.

Prema ovom scenariju zajedničke uštede, kompenzacije troškova ograničene su na 150.000 USD godišnje u izračunu HBPB, što je namijenjeno sugeriranju poštene cijene u skladu s koristima za pacijente. Za valoctocogene roxaparvovec HBPB se kreće od 1,958 do 1,963 milijuna USD; a relevantni HBPB za etranacogene dezaparvovec iznosi 2,93 do 2,96 milijuna USD.

ICER-ov HBPB je cjenovni raspon koji sugerira najvišu cijenu u SAD-u koju bi proizvođač trebao naplatiti za liječenje, na temelju količine poboljšanja ukupnog zdravlja koje pacijenti dobivaju od tog liječenja, kada bi viša cijena uzrokovala nesrazmjerno veće gubitke u zdravlju među ostalim pacijentima u zdravstvenog sustava zbog rasta ukupnih troškova zdravstvene zaštite i zdravstvenog osiguranja. Ukratko, to je najviši cjenovni raspon po kojem zdravstveni sustav može nagraditi inovaciju i bolje zdravlje pacijenata, a da ne napravi više štete nego koristi.

O ICER-u

Institut za kliničku i ekonomsku reviziju ( ICER ) neovisni je neprofitni istraživački institut koji izrađuje izvješća koja analiziraju dokaze o učinkovitosti i vrijednosti lijekova i drugih medicinskih usluga. Izvješća ICER-a uključuju izračune cijena za nove lijekove utemeljene na dokazima koji točno odražavaju stupanj poboljšanja koji se očekuje u dugoročnim ishodima pacijenata, dok također naglašavaju razine cijena koje bi mogle pridonijeti nepriuštivom kratkoročnom rastu troškova za cjelokupni zdravstveni sustav.

ICER-ova izvješća uključuju opsežan doprinos svih zainteresiranih strana i predmet su javnih rasprava kroz tri temeljna programa: Kalifornijski forum za procjenu tehnologije ( CTAF ), Javno savjetodavno vijeće za usporednu učinkovitost Srednjeg zapada ( Midwest CEPAC ) i Javno savjetodavno vijeće za usporednu učinkovitost Nove Engleske ( CEPAC Nove Engleske ). Ovi neovisni paneli pregledavaju ICER-ova izvješća na javnim sastancima kako bi raspravljali o dokazima i razvili preporuke o tome kako pacijenti, kliničari, osiguravatelji i kreatori politika mogu poboljšati kvalitetu i vrijednost zdravstvene skrbi. Za više informacija o ICER-u, posjetite web stranicu ICER-a .

Share on facebook
Facebook
Share on twitter
Twitter
Share on whatsapp
WhatsApp
Share on email
Email